PFIC 新药Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）中文说明书-购买渠道

Livmarli在欧盟扩大标签范围，用于治疗3个月以上PFIC患者

2021年07月20日，Albireo Pharma宣布美国FDA已批准Bylvay（odevixibat）上市，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒。 此前，PFIC还没有获批的药物。只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数PFIC患者无法活过30岁。 PFIC是一种罕见的儿童疾病，导致进行性、危及生命的肝病。根据致病基因的不同，PFIC主要分为六个亚型，即PFIC1、PFIC2、PFIC3和新有学者提出的PFIC4、PFIC5和PFIC6，分别

2021年9月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mirum制药的Livmarli（maralixibat）口服液上市，用于治疗1岁及以上的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。 ALGS是一种罕见的遗传性疾病，这种疾病在美国影响了2000至2500名儿童。ALGS由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。瘙痒与ALGS的胆汁淤积症与有关，也是ALGS患者进行肝移植的最常见指征之一